Новый шанс для генной терапии болезни Гентингтона

Генная терапия болезни Гентингтона получила новый шанс на одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA*). Это стало возможным после отставки нескольких чиновников администрации Трампа, в частности Виная Прасада, чье решение об отклонении терапии один из бывших сотрудников FDA* назвал «по-настоящему злым».

О болезни Гентингтона

Болезнь Гентингтона — это наследственное нейродегенеративное заболевание, которое обычно проявляется в среднем возрасте и приводит к постепенному разрушению нервных клеток мозга. В настоящее время эффективных методов лечения не существует, и многие пациенты умирают в возрасте 50-60 лет.

Перспективное лечение AMT-130

Компания UniQure, специализирующаяся на генной терапии, разработала однократное лечение под названием AMT-130. Его цель — снизить уровень мутантного белка гентингтина в мозге, который является причиной заболевания. Данные небольших ранних исследований показали, что препарат может замедлить прогрессирование болезни до 75 процентов. Пациенты и правозащитники внимательно следили за разработкой этого препарата, возлагая на него большие надежды.

Этические дилеммы клинических испытаний

В 2024 году FDA* сообщило UniQure о возможности подачи заявки на ускоренное одобрение препарата AMT-130 без контрольной группы с плацебо в клинических испытаниях. Хотя группа плацебо обеспечивает высококачественное сравнение в исследованиях, в данном случае она поднимает серьезные этические вопросы. Введение AMT-130 требует сложной операции на мозге длительностью от 10 до 12 часов. Это означает, что для плацебо-контрольной группы потребовалось бы, чтобы пациенты перенесли продолжительную фиктивную операцию, возможно, включающую сверление поверхностного отверстия в черепе.

UniQure приступила к испытаниям без плацебо-контроля, используя в качестве группы сравнения внешних, не получавших лечение пациентов, полагая, что FDA* поддерживает этот план. Однако во время пребывания Прасада на посту главы регулятора генной терапии в FDA*, ведомство отменило прежнее соглашение и потребовало от UniQure проведения фиктивных операций в качестве контрольной меры.

* — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США